血友病的治疗原则是以替代治疗为主综合治疗。
一、一般治疗
及时对出血情况进行治疗,避免并发症的发生和发展。出血严重者适当休息,避免过度劳累。有关节出血者应及时进行固定及理疗等处理。
二、药物治疗
1、替代疗法:目前血友病的治疗仍以替代疗法为主,即补充缺失的凝血因子,它是防治血友病出血最重要的措施。
(1)血友病A的替代治疗:首选基因重组FⅧ制剂或病毒灭活的血源性FⅧ制剂,无条件时还可选用冷沉淀或新鲜冰冻血浆等治疗。
(2)血友病B的替代治疗:首选基因重组FⅨ制剂或病毒灭活的血源性凝血酶原复合物(PCC),无条件是也可选用新鲜冰冻血浆等治疗。
(3)抑制物的治疗:反复输注血液制品会导致患者产生FⅧ或FⅨ抑制物,其发生率约为10%。此时可通过免疫抑制治疗(包括糖皮质激素、静脉注射人免疫球蛋白等)及旁路治疗(凝血酶原复合物及重组人活化因子Ⅷ)改善出血。
2、其他药物治疗
(1)去氨加压素:主要用于轻型血友病A。
(2)抗纤溶药物:常用有6-氨基己酸、氨甲环酸、止血芳酸等。
三、手术治疗
1、对反复关节出血而致关节强直及畸形的患者,可在补充足量FⅧ或FⅨ的前提下,行关节成形术或人工关节置换术等治疗。
2、并发血友病性假肿瘤的患者,可通过手术方法进行治疗。治疗通常以彻底清除假肿瘤,尽可能重建正常解剖结构为目的。
四、物理治疗
在有经验的理疗师的指导下进行物理治疗和康复训练。
五、基因治疗
基因治疗是目前有望达到治愈血友病的方法。目前已有临床试验成功地将FⅧ或FⅨ合成的正常基因,通过载体转导入人体,以纠正血友病的基因缺陷,生成具有生物活性的FⅧ或FⅨ。
因为血友病本身是一种先天遗传性的凝血因子缺陷导致的疾病,所以在目前我们没有办法去全身的改变凝血因子,这个基因缺陷的时候最有效的治疗方法就是替代治疗。就是给最有病的病人补充血友病的八因子,可以是血浆来源的,也可以是药物纯化基因工程纯化出来的一个蛋白质成分。这个就是血友病甲的主体治疗方法,当然是目前也在探索,甚至有临床研究报道,血友病遗传性疾病可以通过基因改良基因编辑这样一种治疗方法进行纠正。目前拭目以待它的临床效果。
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