肺囊性纤维化

治疗原则

长期反复的呼吸道感染以致最终呼吸衰竭是患者死亡的主要原因。故本病治疗的主要目的是预防和控制感染、促进黏液的清除、改善营养状况。主要的治疗措施为药物治疗，必要的时候可进行肺移植。

药物治疗

1、抗生素

（1）根据常规每月1次门诊患者或咽喉部分泌物的细菌培养，发现致病菌，即开始抗菌药物治疗，避免细菌定植。

（2）发生急性感染时，选用敏感的抗生素，剂量要大，疗程应长。

（3）若为铜绿假单胞菌，应选用两种敏感的抗生素联合治疗，可雾化使用妥布霉素或多黏菌素B。

（4）针对其生物被膜的形成，宜加用大环内酯类抗生素，如红霉素、阿奇霉素。

2、CFTR调节剂

（1）CFTR调节剂通过改善缺陷的CFTR蛋白功能而发挥作用。

（2）代表性药物为依伐卡托（ivacaftor），于2012年1月经美国FDA批准上市，是首个获准用于CF治疗的药物，它能够修复突变CF蛋白的功能，其作用的程度和广度都显著超过了当前可用于CF的任何其他疗法。依伐卡托适用的突变靶点包括除了最初研发的G551D之外，还可以用于G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D或R117H。

（3）对于δF508纯合突变的患者，鲁玛卡托（lumicaftor）联合依伐卡托治疗能够轻度改善肺功能，降低肺部疾病加重的风险。

3、其他

（1）吸入DNase Ⅰ（α-链道酶），高渗盐水，N-乙酰半胱氨酸等可促进气道分泌物的清除。

（2）很多CF患者使用β受体激动剂、抗胆碱能药和（或）茶碱后可以出现FEV1的改善。但是长期使用并无确切的疗效。

（3）如存在消化和吸收的障碍，可以补充胰酶、微量元素和脂溶性维生素等。

手术治疗

1、有鼻息肉者可考虑手术切除。

2、肺功能严重损害、呼吸衰竭的患者可行肺移植手术。

其他治疗

其他治疗包括胰酶的补充、体疗、高热量饮食，补充多种维生素，尤其是维生素C、E。