小儿肺泡性蛋白沉积症

治疗原则

治疗目标是清除沉积在肺泡腔内的脂蛋白样物质。对于有明显呼吸功能障碍的小儿，全肺灌洗是首选和有效的治疗。近来发现部分患者对粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子替代治疗的反应良好。还需要注意查明是否存在原发病，对原发病进行积极治疗。

药物治疗

1、抗感染治疗

由于本病的肺泡巨噬细胞功能异常，合并感染很常见，对于合并肺部感染的患儿需要同时进行抗感染治疗。医生会根据患者的实际情况给予相应的抗感染药物，常用药物有阿奇霉素、氨苄西林舒巴坦、阿莫西林克拉维酸钾、美罗培南。

2、重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）

是PAP最有前途的治疗方法之一，适用于灌洗后复发、无法耐受或没有条件行全肺灌洗等情况，相关研究显示GM-CSF对于自身免疫性的PAP患儿治疗有效。

3、利妥昔单抗

相关研究显示，对于无法行肺泡灌洗的自身免疫性PAP患儿，可尝试利妥昔单抗治疗，能够降低抗GM-CSF滴度，不同程度缓解症状。

手术治疗

支气管肺泡灌洗术：通过机械性的冲洗方法除去肺泡内积聚的磷脂类物质。一般为首选且最为有效的治疗方法，可缓解症状，在青少年PAP的有效率达到60%-84%左右。对于部分年龄较小的患儿如无法耐受全肺灌洗，可尝试多次分段肺泡灌洗。

其他治疗

血浆置换：通过专业仪器，将正常人的血浆和患儿的血浆进行部分交换，减少患儿体内存在的影响肺组织清除能力的物质，从而缓解症状。但需要注意的是该方法目前还需要进一步的研究和探讨，需要更多的证据来证明有效。