阵发性睡眠性血红蛋白尿症

治疗原则

PNH的治疗手段以“保护”PNH克隆、减少补体攻击和破坏，减轻溶血为目的，如无禁忌证，可应用糖皮质激素，有助于帮助稳定病情。对于糖皮质激素治疗无效或者难治的患者，医生可能给予新型药物、联合化疗治疗。若患者存在缺铁、合并骨髓衰竭、发生血栓，可分别给予铁剂、免疫抑制剂、抗凝药物。骨髓移植是治愈本病的方法，但应慎重选择。

药物治疗

1、糖皮质激素对部分患者有效，可减少或减轻溶血发作。可选择泼尼松等药物。应严格遵医嘱使用。

2、碳酸氢钠可口服或静脉滴注5%碳酸氢钠，以碱化血液、尿液。

3、抗氧化药物对细胞膜有保护作用，如大剂量维生素E，但疗效不确定。

4、铁剂如有缺铁证据，可补充铁剂。

5、免疫抑制剂合并骨髓衰竭的患者可以选择环孢素，甚至联合抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）治疗。同时，也可尝试雄性激素如司坦唑醇、丙酸睾丸酮、丹那唑等促造血治疗。

6、抗凝药物对于发生血栓者医生会给予抗凝药物，如肝素、香豆素等。

7、抗补体单克隆抗体依库珠单抗（Eculizumab）是人原化抗补体C5的单克隆抗体，阻止膜攻击复合物的形成。适用于具有中度或重度PNH症状（如显著的血管内溶血和生活质量很差）、已经发生或正在发生PNH的合并症（如血栓或肾功能不全）患者。可通过静脉滴注，用药前应在医生的指导下接种脑膜炎奈瑟菌疫苗，该药虽然能控制溶血症状，但无法彻底治愈PNH，并且有发生突破性溶血的可能。

手术治疗

1、搭桥若发生急性布加综合征，医生可能建议在血栓部位直接搭桥造管治疗。

2、骨髓移植是可以治愈本病的方法，通过重建正常的造血组织功能，消除异常造血干/祖细胞。但因PNH非恶性血液病，部分患者可能出现不同程度的自行缓解，补体抑制对溶血发作疗效确切，且骨髓移植带有一定风险。故移植治疗选取时应与医生共同讨论，慎重的权衡利弊，再做决定。

放化疗

对于激素耐药或激素依赖的溶血不易控制、反复发作的骨髓增生良好的PNH患者，为了有效地减少PNH异常克隆，最大限度地控制溶血，可采用化疗。可采用减低剂量的DA（柔红霉素+阿糖胞苷）或HA（高三尖杉酯碱+阿糖胞苷）方案之后，加造血刺激因子（粒细胞集落刺激因子和促红细胞生成素），实践证明化疗能够有效地减少PNH克隆负荷，控制溶血，改善贫血，而且大大减少了激素的用量，是一种较有应用前景的治疗手段。

其他治疗

严重贫血可予输血。