淀粉样变心肌病

治疗原则

本病目前缺乏特异性治疗方案，主要是对症支持治疗。其治疗主要包括两大部分：已受累靶器官的治疗，主要是心力衰竭和心律失常；疾病缓解治疗，预防淀粉样蛋白进一步沉积。

药物治疗

1、心衰治疗的重点是限制钠摄入和使用利尿剂以缓解症状。目前认为襻利尿剂和醛固酮受体拮抗剂是最佳组合。托拉塞米具有优异的生物利用度和较长的半衰期，特别是心衰患者存在肠道水肿和胃肠道吸收的问题，效果优于呋塞米。

2、由于患者有体位性低血压倾向，心输出量受心率影响大，血管紧张素转换酶抑制剂和β受体阻滞剂等传统神经激素拮抗剂对本病患者治疗无效，且耐受性差。但若伴发心房颤动（房颤），β受体阻滞剂可用于控制心率。

3、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂易于与淀粉样蛋白原纤维结合，因存在严重的低血压和晕厥的风险而禁用。

4、由于担心毒副作用，本病患者通常避免使用地高辛。但地高辛没有负性肌力作用，可在伴发房颤者中谨慎使用以控制心率。

5、由于心房对心输出量的贡献很重要，应尽可能地维持窦性心律。

6、由于血栓栓塞发生率较高，在房颤患者甚至窦性心律但心房功能不良患者中，进行抗凝治疗很重要。

手术治疗

1、心脏起搏器适用于心脏传导阻滞或症状性心动过缓。植入式转复除颤起搏器的作用存在争议，但在有适应证的患者中非常必要。

2、心脏移植或心、肝同时移植也有报道，但远期效果均不甚佳。

放化疗

原发性患者可尝试化疗。主要为抗浆细胞化疗，杀死产生不稳定免疫球蛋白轻链的浆细胞克隆。最常用的一线化疗方案包括烷化剂环磷酰胺，蛋白酶体抑制剂硼替佐米和糖皮质激素地塞米松。也有报道认为，自体干细胞移植加大剂量化疗的疗效较单纯化疗更完整和持久，但远期效果尚不肯定。

其他治疗

国外有研究表明，可使用一些药物治疗由突变的甲状腺素转运蛋白（TTR）沉积引起的淀粉样变心肌病，以改善疾病进程。目前，根据作用机制将治疗药物分为：作用于肝细胞翻译水平以阻断转甲状腺素蛋白（TTR）合成、稳定TTR四聚体以抑制淀粉样蛋白形成、破坏并清除ATTR淀粉样蛋白原纤维3类。如Tafamidis（氯苯唑酸）、Diflunisal、Tolcapone和AG10等。