心脏淀粉样变性

治疗原则

本病目前缺乏特异性治疗方案，主要是对症支持治疗。其治疗主要包括两大部分：已受累靶器官的治疗，主要是心力衰竭和心律失常；疾病缓解治疗，预防淀粉样蛋白进一步沉积。

药物治疗

1、心衰治疗的重点是限制钠摄入和使用利尿剂，以缓解症状。由于CA患者有效血容量过高和过低之间的缓冲区很小，需要精确地调整药物剂量以达到最佳效果并减少副作用。目前认为袢利尿剂和醛固酮受体拮抗剂是最佳组合。托拉塞米具有优异的生物利用度和较长的半衰期，特别是对于存在肠道水肿和胃肠道吸收问题的心衰患者，效果优于呋塞米。

2、由于CA患者有体位性低血压倾向，心输出量受心率影响大，血管紧张素转换酶抑制剂和β受体阻滞剂等传统神经激素拮抗剂对CA患者治疗无效，且耐受性差。但若伴发心房颤动（房颤），β受体阻滞剂可用于控制心率。

3、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂易于与淀粉样蛋白原纤维结合，但因存在引起严重的低血压和晕厥的风险而禁用。

4、由于担心毒副作用，本病患者通常避免使用地高辛。但地高辛没有负性肌力作用，可在伴发房颤者中谨慎使用以控制心率。

5、由于心房对心输出量的贡献很重要，应尽可能地维持窦性心律。

6、由于血栓栓塞发生率较高，在房颤患者甚至窦性心律但心房功能不良患者中，进行抗凝治疗很重要。

手术治疗

1、心脏起搏器适用于心脏传导阻滞或症状性心动过缓。植入式转复除颤起搏器的作用存在争议，但在有适应证的CA患者中非常必要。

2、心脏移植或心、肝同时移植也有报道，但远期效果均不甚佳。

放化疗

原发性患者可尝试化疗。主要为抗浆细胞化疗，杀死产生不稳定免疫球蛋白轻链的浆细胞克隆。最常用的一线化疗方案包括烷化剂环磷酰胺，蛋白酶体抑制剂硼替佐米和糖皮质激素地塞米松。也有报道认为，自体干细胞移植加大剂量化疗的疗效较单纯化疗更完整和持久，但远期效果尚不肯定。

其他治疗

国外有研究表明，可使用一些药物治疗由突变的甲状腺素转运蛋白（TTR）沉积引起的淀粉样变心肌病，以改善疾病进程。目前，根据作用机制将治疗药物分为作用于肝细胞翻译水平以阻断转甲状腺素蛋白（TTR）合成、稳定TTR四聚体以抑制淀粉样蛋白形成、破坏并清除ATTR淀粉样蛋白原纤维三类，如Tafamidis（氯苯唑酸）、Diflunisal、Tolcapone和AG10等。