镰状细胞贫血

治疗原则

目前尚缺乏有效的治疗办法，主要是对症处理。对症治疗可以减轻患者症状与痛苦。治疗的一般原则包含良好的患者教育、感染预防和处理、营养支持、疼痛管理，减少器官损伤及并发症。治疗目的在于预防缺氧、脱水、感染。初始预防措施还包括新生儿期开始的青霉素预防性使用，恰当的免疫接种以及对特殊情况（手术前准备、症状性贫血、急性脑卒中、多器官功能衰竭等）患者的输血治疗。急性期治疗

1、吸氧

本病主要是因缺氧使红细胞镰变阻碍毛细血管而造成疼痛危象，给予氧气吸入有一定帮助。

2、输血

可用于有骨痛、胸痛、腹痛、血尿、感染等表现的患者，注意血液指标的监测。多次输血者应注意铁超负荷。脾切除不是本病的强烈指征。

药物治疗

1、羟基脲

目前，抗镰变药物中只有羟基脲显示出比较确切的疗效，可以在一定程度上可缓解病情，其作用机制是诱导HbF的合成，可减少疼痛危象和需要输血的次数。

2、叶酸

叶酸的补充能降低增高的半胱氨酸水平，改善血管内皮的功能。也有进行造血干细胞移植和胎肝造血干细胞移植以拯救患者和提高生存质量。

3、双香豆素

小剂量双香豆素治疗可以减少患者血栓形成前状态的发生。

4、磷酸二酯酶5抑制剂和内皮素受体拮抗剂

可用于肺动脉高压或阴茎痛性勃起的治疗。

5、其他

尽早使用止痛药物，红细胞生成素有症状的缓解一定效果。必要时可应用血管扩张药物。可根据需要补充常常会缺乏的维生素D和钙。

手术治疗

通常不选择手术治疗。

其他治疗

异基因干细胞移植属于根治措施，可酌情选用。